國產(chǎn)漸凍癥新將躍躍欲試

        3月24日，神濟(jì)昌華（北京）生物科技有限公司（以下簡稱“神濟(jì)昌華”）宣布，其自主研發(fā)的全球首款（First-in-Class）以TRIM72為靶點(diǎn)的基因治療藥物SNUG01，已正式獲得美國FDA新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）許可，適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”）。
       據(jù)悉，SNUG01以重組腺相關(guān)病毒9型（rAAV9）為載體，通過鞘內(nèi)注射（IT）的方式，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72有望通過膜修復(fù)功能、抗氧化/線粒體功能修復(fù)、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多個(gè)功能實(shí)現(xiàn)減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。

PD-L1小分子藥物“領(lǐng)域展開”

       3月24日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，已與上海艾力斯醫(yī)藥科技股份有限公司達(dá)成協(xié)議，前者在研口服小分子PD-L1抑制劑ABSK043將與后者的KRAS G12C抑制劑枸櫞酸戈來雷塞片開展聯(lián)合用藥治療KRAS G12C突變的非小細(xì)胞肺癌的臨床研究。截至目前，全球已有多款PD-1/PD-L1抗體藥物獲批上市，但并無PD-1/PD-L1小分子藥物獲批。

       ABSK043目前正在澳大利亞和中國開展針對晚期實(shí)體腫瘤的Ⅰ期臨床試驗(yàn)。枸櫞酸戈來雷塞片則已在中國、美國及歐洲多國啟動(dòng)多項(xiàng)針對晚期實(shí)體瘤患者的臨床試驗(yàn)，包括與SHP2抑制劑AST-24082聯(lián)用治療非小細(xì)胞肺癌，以及單藥治療胰腺癌的注冊性臨床研究等。

      其中，胰腺癌適應(yīng)癥在美國獲得孤兒藥認(rèn)定，并在中國獲得突破性治療藥物認(rèn)定。此前 ABSK043還與艾力斯自主研發(fā)的甲磺酸伏美替尼片進(jìn)行聯(lián)合用藥，用于治療晚期非小細(xì)胞肺癌，并于2024年11月完成首例患者給藥。

“翻譯組療法”試解前列腺癌

       近日，美國加州大學(xué)舊金山分校的研究人員在Cancer Cell期刊發(fā)布題為“Small-molecule RNA therapeutics to target prostate cancer” 的文章，發(fā)現(xiàn)名為zotatifin的小分子，可精準(zhǔn)靶向RNA結(jié)構(gòu)，調(diào)控蛋白質(zhì)表達(dá)。研究顯示，zotatifin 通過靶向真核起始因子 eIF4A，抑制了特定致癌基因mRNA （AR、AR-v7和HIF1α）的翻譯，代表了一種針對前列腺癌的“翻譯組療法”（translatome therapy）。前列腺癌是男性常見癌癥之一，患者在接受雄激素療法或放療等一線治療后容易復(fù)發(fā)。

信息來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)